ProQR Therapeutics NV（納斯達克股票代碼：PRQR）今天宣布，第一名患者已進入1/2期開放標簽試驗，評估QR-110的安全性，耐 受性，藥代動力學和療效。由于CEP290基因的p.Cys998X突變，該試驗將招募約6名****和6名患有Leber先天性黑朦10（LCA 10）的兒童。受試者將每三個月接受一劑QR-110，一只眼睛總共接受四次 劑量。該試驗計劃在三個專業中心進行：愛荷華大學，愛荷華州，美國愛荷華州，賓夕法尼亞大學的Scheie眼科研究所，美國賓夕法 尼亞州費城和比利時根特的根特大學醫院。
基金會抗擊失明首席執行官Benjamin Yerxa博士表示，“我們很高 興ProQR的臨床試驗推出，用于治療由于CEP290中的p.Cys998X突變 導致視力喪失的人。這些患者沒有其他選擇，而且，我們相信大多 數新興基因替代技術都無法將大型CEP290基因傳遞給視網膜。”QR-110是ProQR在眼科管道中的主導計劃，其中包括兩個Usher綜合 征項目，Fuchs內皮角膜營養不良項目和Stargardt病項目。QR-110 是ProQR進入臨床開發的第二個項目，繼QR-010后，正在開發用于 引起囊性纖維化的最常見突變。
ProQR首席發展戰略官David M. Rodman博士說：“該公告表明了實 現我們基于分子診斷和RNA治療平臺開發精準藥物的目標的重要下 一步。” “QR-110計劃是計劃中一系列眼科學試驗中的第一個，該試驗利用我們的RNA治療平臺來確定遺傳性視網膜營養不良患者 失明的根本原因。我們希望這項試驗能夠為我們提供有關QR-110在 ****和LCA 10兒童中的安全性，有效性和可開發性的基本信息。”QR-110的主要事實
•QR-110旨在延緩疾病的進展或恢復視力由于CEP290基因中的p.Cys998X突變，在LCA 10患者中。
•QR-110是單鏈RNA寡核苷酸，旨在恢復野生型或正常CEP290 mRNA。
•在QR-110的臨床前研究中，顯示在純合視杯有機體模型中將接近 100％的突變mRNA轉化為野生型。
•眼睛半衰期長，不經常給藥。
•通過玻璃體內給藥進行管理，這被視為常規程序。
•ProQR贊助的預評估/回顧性自然史研究收集了25名LCA 10名患者 在16年內的數據，于2017年完成（Samuel G. Jacobson等人;由 Intronic引起的Leber先天性黑蒙病臨床試驗的結果測量CEP290基 因突變.Invest.Ophthalmol.Vis.Sci。2017; 58（5）：2609-2622。）
PQ-110-001試驗
PQ-110-001是一項開放性試驗，包括大約6名兒童（6至17歲）和6 名****（≥18歲）因LCA 10而需要一份或兩份CEP290基因中的p.Cys998X突變。在試驗期間，受試者將在一只眼睛中接受四次玻 璃體內注射QR-110; 每三個月一次。QR-110試驗預計將在三個中心 進行，這些中心在美國和歐洲具有重要的遺傳性視網膜疾病專業知 識。該試驗的目標將包括安全性，耐受性，藥代動力學和功效
視 覺功能和視網膜結構的恢復或改善
眼科終點，如視力，全視 野刺激測試（FST），光學相干斷層掃描（OCT），瞳孔光反射 （PLR），移動過程和固定穩定性。還將評估試驗受試者的生活質 量變化。預計在2018年治療6個月后的大多數患者的臨時安全性和 有效性試驗結果，預計2019年所有患者的完整12個月治療數據。
Leber的先天性黑蒙10
Leber的先天性黑蒙（LCA）是由于兒童遺傳性疾病導致失明的最常 見原因，并且由一組疾病組成，其中LCA 10是更嚴重的形式。LCA 10由CEP290基因突變引起，其中p.Cys998X突變是最常見的。LCA 10導致早期視力喪失，導致大多數人在出生后的頭幾年失去視力。迄今為止，尚未批準治療或臨床開發中的其他產品來治療疾病的根 本原因。由于這種突變，西方世界大約有2000人擁有LCA 10。
QR-110
QR-110是一種一流的基于RNA的研究寡核苷酸，旨在解決由于 CEP290基因中的p.Cys998X突變導致的Leber先天性黑朦的根本原因。p.Cys998X突變是前mRNA中一個核苷酸的取代，其導致mRNA和非 功能性CEP290蛋白的異常剪接。設計QR-110以恢復正常（野生型） CEP290 mRNA
結合前mRNA中的突變位置導致正常CEP290蛋白的產生，引起前mRNA的正常剪接。QR-110旨在通過眼內玻璃體內注 射給藥，并已在美國和歐盟獲得孤兒藥指定，并獲得FDA的快速指 定。 該公司在2016年和2017年的幾個會議上提供了有前途的臨床前數據，這些數據支持QR-110的臨床開發，包括視覺和眼科研究協會年會 （ARVO）.QR-110展示了救援的能力攜帶一個或兩個拷貝的p.Cys998X突變的LCA 10患者細胞中的正常mRNA和蛋白質譜。在LCA 10患者衍生的視杯有機體模型QR-110中拯救了導致功能性CEP290蛋 白的mRNA譜。結果顯示QR-110在單次玻璃體內注射后到達體內外核 層，即眼內治療作用的靶位點。
ProQR Therapeutics致力于通過創造轉化性RNA藥物來改變生活，用于治療嚴重的遺傳性罕見疾病，如囊性纖維化，Leber的先天性 黑朦10和營養不良的大皰性表皮松解癥。基于我們獨特的專有RNA 修復平臺技術，我們正在考慮患者和親人的需求。
本新聞稿包含前瞻性陳述。除歷史事實陳述之外的所有陳述均為前 瞻性陳述，通常用“預期”，“相信”，“可能”，“估計”，“ 期望”，“目標”，“打算”等術語表示。“期待”，“可能”，“計劃”，“潛力”，“預測”，“項目”，“應該”，“意志 ”，“愿意”和類似的表達方式。前瞻性陳述基于管理層的信念和 假設以及截至本新聞稿發布之日可向管理層提供的信息。這些前瞻 性陳述包括但不限于有關QR-110及其臨床開發及其治療潛力的陳述，有關PQ-110-001的陳述，包括試驗設計和預期的結果時間， 孤兒藥品名稱和快速通道指定的陳述，以及我們正在進行和計 劃發現和開發候選產品及其時間的陳述，包括我們創新渠道中的陳 述。由于許多原因，我們的實際結果可能與這些前瞻性陳述中的預 期產生重大差異，包括但不限于與我們的臨床開發活動相關的風險，包括我們之前和正在進行的研究中觀察到的陽性結果可能不會在 以后的試驗中復制或保證監管機構批準任何候選產品，FDA的快速 通道指定可能實際上不會導致更快的開發，監管審查或批準程序，制造工藝和設施，監管監督，產品商業化，知識產權聲明，以及我 們向美國證券交易委員會提交的文件中的風險，不確定性和其他因 素，包括我們在20-F表格中提交的年度報告的某些部分。鑒于這些 風險，不確定性和其他因素，您不應過分依賴這些前瞻性陳述，即 使有新的信息可用，我們也沒有義務更新這些前瞻性陳述，除非法 律要求。
Inotrem SA是一家生物技術公司，專門從事急性炎性疾病，如感染 性休克的免疫反應的控制，今天宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已 授予優先地位PRIME藥物其主要產品MOTREMTM，在感染性休克領域。
PRIME計劃于2016年由EMA創建
對藥物開發的早期和持續支持，為患者提供更快的創新療法，并有可能解決未滿足的醫療需求。得益于PRIME計劃，Inotrem將能夠優化其領先分子的開發，并通過 EMA加速其監管檔案的評估。在PRIME程序的訪問MOTREMTM是基于以 下標準：（I）的顯著當前未滿足的醫療需要膿毒性休克的治療的存在，（ⅱ）MOTREMTM的有效性在臨床前模型中表現出體內，（iii）來自第1階段臨床研究的數據，證明對人的耐受性。
感染性休克是與嚴重感染相關的嚴重和過度的炎癥反應，具有高死 亡率和存活患者的嚴重身體，心理和認知后果。膿毒癥每年影響高 達1％的人口，死亡率為25％至40％，使其成為發達國家的第10大 死亡原因，也是重癥監護病房死亡的主要原因。MOTREMTM是組分 LR12的活性配方，組分LR12是一種能夠通過抑制TREM-1受體來控制 這種過度炎癥反應的合成肽。MotremTM有可能改善膿毒性休克患者的血液動力學參數和存活率。目前，該指征尚無特效治療方法。
“歐洲藥品管理局決定將我們的產品納入PRIME計劃，這是對 Inotrem治療急性炎癥的創新方法的認識，涉及患者的重要預后和 需求對于致膿性休克等嚴重病癥的治療非常重要。這也是第一次為 重癥監護開發的產品已達到PRIME狀態，“Inotrem總裁兼聯合創始 人Jean-Jacques Garaud說。“我們非常高興能夠成為這個計劃的一部分，興奮與EMA的人用藥品委員會以推進臨床和商業發展 MOTREMTM工作”瑪格麗塔Magguilli薩爾塞多，Inotrem的開發總監 說：。
Inotrem SA是一家生物技術公司，專門控制急性炎癥性疾病（如感 染性休克）的免疫反應。該公司開發了一種新的免疫調節概念，以 控制炎癥反應的干擾。該公司更專注于重癥監護室的靶向免疫治療，于2013年在南希由羅氏集團早期研發部門負責人Jean-Jacques Garaud博士，SébastienGibot教授創建，Marc Derive博士。
Inotrem的主導產品（LR12）為多種治療適應癥（如感染性休克和 心肌梗塞）的個性化治療鋪平了道路。Inotrem得到了歐洲主要投 資者的支持：Sofinnova Partners，Edmond de Rothschild Investment Partners，Biomed Invest和Inserm Transfert Initiative。
Inotrem專注于針對急性炎癥綜合征的靶向免疫療法，并且在該途 徑的生物學和TREM-1受體方面具有強大的專業知識。TREM-1是由先 天免疫細胞和內皮細胞在急性組織攻擊中表達的免疫受體。TREM-1 是炎性反應的一個放大器和最初表征其在敗血癥和其它急性病癥如 缺血再灌注損傷，心肌梗死，出血性休克的病理生理學作用，胰腺 炎和腎功能衰竭。TREM-1是在感染性休克患者中觀察到的基因組風 暴期間過度表達最多的途徑之一。
LR12是一種合成肽，設計用于通過抑制TREM-1受體來控制炎癥反應的擴增環。幾種膿毒性休克的臨床前模型可以記錄LR12在不同物種 中的治療功效，其顯示出平衡的炎癥反應，改善的血液動力學參數 和存活。
同時，Inotrem與個性化醫療戰略羅氏診斷合作開發用于區分患者 群體的伴隨診斷測試，并找出那些可能比Inotrem發展更好地應對 處理。目前，沒有專門針對膿毒性休克原因的治療，并且過去開發 此類治療的嘗試已經失敗。
專注于控制急性炎癥綜合癥的生物技術公司Inotrem SA今天宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已授予其在感染性休克領域的主要產品 MOTREMTM的PRIority MEdicines（PRIME）計劃。
EMA于2016年創建的PRIME的目的是通過為可能解決患者未滿足需求的藥物提供早期和增強的支持，更快地為患者提供治療。通過 PRIME計劃，Inotrem將能夠優化其先導化合物的開發并加速EMA的監管評估。MOTREMTM在PRIME計劃中的應用得到以下標準的支持：（i）治療感染性休克有一個重要的未滿足的醫療需求，（ii） MOTREMTM的功效可以在相關的體內臨床前模型中得到證實（ iii） 來自1期臨床試驗的數據顯示人受試者的耐受性。Inotrem今年在四 個歐洲國家推出了一項針對膿毒性休克患者的2期多中心臨床試驗。
感染性休克是一種嚴重且非常衰弱的急性病癥，其存活率高，死亡 率高，身體，心理和認知方面存在長期關系。膿毒癥的特點是對嚴 重感染的強烈和過度的全身性炎癥反應，每年影響全世界高達1％的人口，死亡率為25％至40％，使其成為發達國家的第10大死亡原 因。國家和重癥監護病房的第一個死因。MOTREMTM是活性成分LR12的配方，LR12是一種能夠通過抑制TREM-1受體來控制炎癥反應的擴 增環的合成肽，因此具有改善膿毒性休克患者的血液動力學參數和 存活率的潛力。
“EMA決定授予我們的產品PRIME狀態，這是對Inotrem在急性炎癥 治療方面的創新治療方法以及在感染性休克等嚴重疾病中對因果療 法的迫切需求的重要認可。這也是第一次在重癥監護環境中開發的產品正在獲得PRIME狀態，“Inotrem首席執行官兼聯合創始人 Jean-Jacques Garaud說道。“我們很高興參與該計劃，并期待與 EMA的人用藥品委員會合作，并通過他們的監管支持，推動我們的臨床開發計劃向MotremTM上市授權流程邁進”，Margarita Salcedo Magguilli補充說。，Inotrem的CDO。
Inotrem是一家生物技術公司，專門控制在重癥監護環境中急性炎 癥綜合征中發生的過度免疫反應。該公司開發了一種新的免疫調節 概念，以控制對組織損傷的異常免疫反應。該公司于2013年在南希 由羅氏集團前研究和早期開發負責人Jean-Jacques Garaud博士，S ébastienGibot教授和Marc Derive博士創立。Inotrem（LR12）的主要產品為膿毒性休克和心肌梗塞的新靶向治療鋪平了道路。Inotrem得到了歐洲領先的專業投資者的支持--Sofinnova Partners，Edmond de Rothschild Investment Partners，Biomed Invest和Inserm Transfert Initiative。
TREM-1和MOTREMTM（LR12）
Inotrem專注于在重癥監護環境中針對急性炎癥綜合征的靶向免疫 療法，并且在TREM-1受體的生物學方面具有重要的專業知識。TREM-1是一種免疫受體，由介導先天免疫的細胞以及組織應激情況 下的內皮細胞表達。TREM-1的作用是炎癥反應的放大器，其最初表 征為感染性休克，缺血再灌注損傷，心肌梗塞，失血性休克，胰腺 炎和腎衰竭。TREM-1途徑是膿毒性休克患者報告的“基因組風暴” 期間過度表達最多的途徑之一。TREM-1途徑的激活導致涉及從敗血 癥向敗血癥性休克過渡的過度炎癥反應。
LR12是能夠通過抑制TREM-1受體來控制炎癥反應的擴增環的合成肽。幾種臨床前膿毒性休克模型證明了LR12對幾種動物物種的治療益 處，具有平衡的炎癥反應，改善的血液動力學參數和存活率。
Inotrem與羅氏診斷公司就個性化醫療策略進行合作，開發了一項 配套診斷測試，以便對敗血癥患者進行分層，并確定那些更有可能 對Inotrem治療有反應的人。目前沒有針對該適應癥的特定療法，并且過去開發專用療法的嘗試已經失敗。
Maina Bhaman加入Sofinnova Partners，對生命科學進行了大量投 資。在加盟Sofinnova合伙人，她是投資總監試金石健康創新（原 帝國創新）到倫敦（英國）自2006年以來已投資和幾個英國的生物 技術公司如送達董事會Autifony，Cellmedica，Psioxus治療，Pulmocide，Topivert制藥，Puridify（轉讓給通用電氣），Thiakis（轉讓給惠氏）和Respivert（轉讓給強生公司）。此前，Maina曾在多家美國和英國生物技術公司的研發團隊工作，包括 Celltech，Oxford Glyco Sciences，Chimeric Therapies和 GeneMedicine。
作為生物技術生態系統的支柱，Maina享有卓越的專業和機構認可; 她連續幾年入選英國生物技術領域最具影響力的女性。隨著Maina Bhaman的到來，Sofinnova Partners團隊進一步加強了其國際層面，并在該領域展現出獨特的多樣性。
Maina Bhaman說：“我期待加入像Sofinnova Partners這樣經驗豐 富的團隊。我們在許多共同投資方面進行了合作，并為業務分享了 相同的愿景和相同的方法。我很高興能繼續完成這項推動我的使命，支持那些開發突破性技術的企業家，這些技術可以從根本上改善 患者的生活。”Sofinnova Partners總裁兼執行合伙人Antoine Papiernik繼續說 道：“我們非常高興地歡迎Maina成為我們團隊的合作伙伴。他的專業知識和業績記錄與我們的團隊和戰略完美契合。此次招聘也有 助于加強我們的國際層面，并為Sofinnova Partners的發展做出有 利貢獻。該公司總部設在巴黎，與有遠見的企業家一起投資范式轉換技術。Sofinnova Partners作為創始投資者和領導者，主要參與公司的初創公司和衍生公司。45年多來，該公司已為全球500多家已成為市 場領導者的公司提供支持。Sofinnova Partners目前管理著16億歐 元。
SOFINNOVA
合作伙伴新聞聯系 安妮?
anne.rein**[ta]**ategiesimage.com
http://www.**finnova.fr
Sofinnova Partners是一家專注于歐洲的領先生命科學風險投資公 司，已任命Maina Bhaman為合伙人。
作為一名成功的醫療保健投資者，Maina Bhaman來到Sofinnova Partners，擁有悠久的歷史記錄。在加入之前，她自2006年以來一 直擔任倫敦（英國）Touchstone Innovations（前身為Imperial Innovations）的醫療保健投資總監。她曾領導或共同領導多項投 資，并擔任多家英國生物技術公司的董事會成員，如Autifony，Cellmedica，Psioxus Therapeutics，Pulmocide，Topivert Pharma，Puridify（出售給GE），Thiakis（出售給Wyeth）和 Respivert（出售給J＆J）。此前，她曾在多家英國和美國生物技 術公司的研發團隊工作，包括Celltech，Oxford Glyco Sciences，Chimeric Therapies和GeneMedicine。Maina擁有德克薩斯大學 奧斯汀分校（美國）的理學士學位和倫敦（英國）帝國商學院的MBA學位。
作為生物技術生態系統的長期成員，Maina獲得了強大的專業和機 構認可; 并連續幾年被評為英國最佳生物制藥女性之一。隨著 Maina Bhaman的到來，Sofinnova Partners繼續打造一支具有獨特 多樣性的真正國際化團隊。
Maina Bhaman說：“我很高興加入像Sofinnova Partners這樣經驗 豐富的團隊。我們共同合作進行了多項共同投資，并明確分享了共 同的方法和愿景。我期待著繼續追求我的熱情，支持企業家開發可 以顯著改善患者生活的范式轉換技術。
Sofinnova Partners執行合伙人兼董事長Antoine Papiernik補充 說：“我們非常高興地歡迎Maina成為我們團隊的合作伙伴。她的專業知識和業績記錄與我們的團隊和戰略完美匹配。此次招聘也進 一步推動了我們的國際影響力，并將為Sofinnova Partners的發展 做出積極貢獻。
Sofinnova Partners是一家專注于生命科學的歐洲領先風險投資公 司。該公司總部位于法國巴黎，專注于范式轉換技術與有遠見的企 業家。Sofinnova Partners尋求投資作為初創企業和企業衍生企業的創始人和主要投資者，并在40多年的時間里為近500家公司提供 支持，在全球范圍內創造了市場領導者。今天，Sofinnova Partners管理著超過16億歐元。：http://www.**finnova.fr
SOFINNOVA PARTNERS的媒體聯系人
ProQR Therapeutics NV（納斯達克股票代碼：PRQR），致力于通 過創造轉化性RNA藥物來改變生活，用于治療嚴重的遺傳性罕見疾 病，包括囊性纖維化，Leber的先天性黑朦10和營養不良大皰性表 皮松解癥今天宣布，用于營養不良性大皰性表皮松解癥（DEB）的研究藥物QR-313已獲得歐洲藥品管理局（EMA）的孤兒藥指定（ODD ）。QR-313是一種一流的基于RNA的寡核苷酸，旨在解決由于 COL
2017年9月，QR-313也獲得了FDA的ODD。這標志著該公司從FDA和 EMA獲得ODD的第五個候選藥物。QR-313的首次人體臨床試驗預計將 于2018年啟動，預計2018年中期數據讀數也將開始。
ProQR首席發展戰略官David M. Rodman博士說：“我們很高興能夠 在美國和歐洲為我們的QR-313計劃指定針對營養不良性大皰性表皮 松解癥的孤兒藥。” “這對我們公司來說是另一個里程碑，并突 出了這種破壞性疾病患者的未滿足需求。我們的目標是開發并積極 推進可以有針對性地處理DEB突變的一系列計劃。”EMA Orphan藥物指定（ODD）
在歐洲，為了有資格獲得孤兒藥的指定，當歐盟的患病率不超過5 萬分之一時，必須將藥物用于治療，預防或診斷危及生命或長期衰 弱的疾病（或者藥物營銷不太可能產生足夠的回報來證明其發展所 需的投資是合理的，并且當沒有令人滿意的診斷，預防或治療方法 時
或者，如果存在這種方法，藥物將是重要的對受此病影響的人 有益。作為鼓勵開發孤兒藥的激勵措施，歐盟提供針對指定孤兒藥的特定協議援助，一旦藥品上市，市場獨占10年，以及費用減免。
QR-313
QR-313是一種一流的基于RNA的寡核苷酸，旨在解決由于COL
本新聞稿包含前瞻性陳述。除歷史事實陳述之外的所有陳述均為前 瞻性陳述，通常用“預期”，“相信”，“可能”，“估計”，“ 期望”，“目標”，“打算”等術語表示。“期待”，“可能”，“計劃”，“潛力”，“預測”，“項目”，“應該”，“意志 ”，“愿意”和類似的表達方式。前瞻性陳述基于管理層的信念和 假設以及截至本新聞稿發布之日可向管理層提供的信息。這些前瞻 性陳述包括但不限于有關QR-313及其臨床開發及其治療潛力的陳述，有關ODD的陳述及其潛在益處，以及有關我們針對DEB的計劃管道的陳述。由于許多原因，我們的實際結果可能與這些前瞻性陳述中的預期產生重大差異，包括但不限于與我們的臨床開發活動相關的風險，包括我們可能無法實現孤兒藥指定為我們的QR-提供的預期 益處313針對DEB的計劃，在我們之前和正在進行的研究中觀察到的陽性結果可能不會在以后的試驗中復制或保證監管機構，制造工藝 和設施，監管監督，產品商業化，知識產權聲明和風險的任何候選 產品的批準我們向美國證券交易委員會提交的文件中的不確定性和 其他因素，包括我們在20-F表格中提交的年度報告的某些部分。鑒 于這些風險，ProQR Therapeutics NV：
Hookipa Biotech AG（“Hookipa”）是一家臨床階段生物技術公 司，開創了一種創新的腫瘤學和傳染病免疫激活療法，今天宣布已 經籌集了5960萬美元（5000萬歐元）超額認購的C系列融資。該輪融資由一家未披露的藍籌美國公共投資基金領導，該基金專注 于生命科學，與其他新投資者HBM Partners，Hillhouse Capital，Sirona Capital和戰略投資者吉利德一同領導。目前所有 Hookipa投資者，Sofinnova Partners，Forbion Capital Partners，Boehringer Ingelheim Venture Fund，Takeda Ventures和BioMedPartners都參與了該輪融資。
籌款的收益將主要用于推進Hookipa領導發展計劃的兩個概念驗證 臨床試驗，該公司在實體****患者中預防性巨細胞病毒 （“CMV”）疫苗的第二階段研究，以及第一階段研究其頭頸部鱗 狀細胞癌患者的TheraT®主動免疫治療 此外，Hookipa計劃將其技 術平臺擴展到其他疾病領域，如前列腺癌。
Hookipa基于arenavirus的載體技術TheraT®和Vaxwave®旨在感染靶 細胞并刺激強效和持久的免疫反應。HB-101是公司基于Vaxwave®的CMV疫苗，今年早些時候成功完成了1期試驗，證明了其安全性和免 疫原性。已顯示TheraT®在小鼠中引發獨特有效的抗原特異性CD8
+ 細胞毒性T細胞應答和強烈的腫瘤控制。TheraT®通過提供腫瘤相關 抗原特異性免疫以及警報性白細胞介素-33（IL-33）的釋放起作用，這是刺激有效和保護性CD8
+細胞毒性效應T淋巴細胞的關鍵。
Hookipa首席執行官Joern Aldag說：“我們的愿景是一個免疫系統 通過單藥治療或藥物組合積極控制傳染病和癌癥的世界。我們歡迎 來自這一領先的現有和新投資者的資金和支持，他們已經認識到我 們的新型病毒載體平臺在這方面的潛力，多功能性和獨特性。這項 融資使我們能夠通過臨床概念驗證的主要轉折點推進兩項主要的開 發項目，并將我們的臨床工作擴展到其他病毒學和腫瘤學適應癥。”Hookipa Biotech
Hookipa Biotech是一家開發下一代免疫療法的臨床階段公司使用 新型專有的沙粒病毒載體平臺進行傳染病和癌癥治療。
Hookipa的Vaxwave®技術提供了一種全新的復制缺陷病毒載體平臺，旨在克服當前技術的局限性。Vaxwave®基于淋巴細胞脈絡叢腦膜 炎病毒（LCMV）。在該載體中，編碼通常負責病毒進入靶細胞的LCMV包膜蛋白的基因已被刪除并被感興趣的靶基因取代。由此產生的載體感染靶細胞并刺激非常有效和持久的免疫反應，但是它們不 能再復制，因此是非致病性的并且本質上是安全的。
Hookipa的TheraT®平臺基于減毒復制病毒，能夠引發最有效的T細 胞反應 - 這是治療侵襲性癌癥患者的關鍵步驟。重要的臨床前數 據表明，TheraT®是一種強大的模式，能夠使“冷酷的腫瘤變熱”，這將導致在對抗實體腫瘤方面產生額外的功效。具體而言，已證 明TheraT®在動物中是安全的，并且能夠在小鼠中引發獨特有效的抗原特異性CD8
+細胞毒性T細胞應答和強烈的腫瘤控制。目前正在 準備首次針對人乳頭瘤病毒引起的頭頸癌的HB-201臨床試驗。該免 疫腫瘤學技術進一步被用于靶向腫瘤自身抗原或共享的新抗原。
Hookipa Biotech AG
Marine Popoff Communications Analyst Hookipa Biotech AG
Mpopoff**[ta]**kipabiotech.com
媒體查詢
hookipa**[ta]**tinctif.com
+44（0）20 7866 ***
Hookipa Biotech在超額認購的C輪融資中籌集了6000萬美元（5000 萬歐元）
所得款項將用于通過概念驗證臨床試驗推進領先發展計劃
奧地利維也納，2017年12月11日 - Hookipa Biotech AG （“Hookipa”）是一家臨床階段生物技術公司，開創了一種創新的腫瘤學和傳染病免疫激活療法，今天宣布已經籌集了5960萬美元 （5000萬歐元）超額認購的C系列融資。
HighLife SAS是一家醫療公司，專注于開發獨特的經導管二尖瓣置 換術（TMVR）系統，用于治療患有二尖瓣關閉不全的患者，今天宣 布任命Jose先生（“佩佩”） ）Calle Gordo擔任董事會主席。
Pepe在醫療器械行業擁有30年的廣泛業務和管理經驗，曾在 Biosensors，Abbott，Guidant和Eli Lilly擔任過各種執行和管理 職務。
直到最近，他還擔任Biosensors董事會副主席，最后擔任執行董事 兼首席執行官。在新加坡任職期間，他扭轉了公司的經營業績，建 立了戰略聯盟，并與最大的股東合作，成功地將公司私有化和退市，以便在介入心臟病學領域創造價值1億美元的全球價值。
他之前領導的全球團隊開發了Xience™，一系列藥物洗脫支架和治 療冠狀動脈疾病的市場領導者，同時擔任位于加利福尼亞Guidant的藥物洗脫支架，血管介入的副總裁兼總經理。
作為位于布魯塞爾的雅培血管公司的副總裁，他后來在美國以外的地方管理雅培血管的國際業務，并在全球范圍內引領MitraClip™的商業化推廣，MitraClip™是一種二尖瓣修復的經皮治療。
Calle Gordo先生畢業于西班牙馬德里Universidad Politecnica生 物醫學和電子工程專業。
“我很高興加入HighLife團隊，我期待為公司和董事會提供支持，讓HighLife二尖瓣成為可以從TMVR中受益的患者的現實。”Pepe說。
HighLife總部設在巴黎（法國），由GeorgBörtlein于2010年創立。在最近Sofinova Partners對HighLife的投資之后，Antoine Papiernik加入了公司的董事會。
“我們很高興Pepe Calle Gordo加入公司擔任主席。他在介入心臟 病學領域的長期經驗和記錄是首屈一指的。“Sofinnova Partners 執行合伙人Antoine Papiernik表示。
“我很榮幸和激動，我們可以吸引一位擁有Pepe人才和經驗的董事 長。他對結構核心及其建筑運營能力的完美和全球理解是我們公司 發展階段的理想時刻。“GeorgBörtlein說道。
HighLife技術依賴于以可逆方式在天然二尖瓣小葉周圍初始放置環 組件。一旦確認了第一個組件的位置，生物假體就會在幾分鐘內通 過環傳遞，并且無論接入位置如何，都可以在天然環內找到其自然 位置。該方法允許在導管股靜脈并通過穿過心房間隔膜的穿刺到達 天然二尖瓣之后進行經中隔假體的經中隔進入和輸送。這種途徑減 輕了在弱化的心肌中進行經心尖穿刺的需要，并且由于醫生的青睞，因為避免了對患者的進一步創傷。
Inotrem SA是一家專注于控制感染性休克等急性炎癥綜合征的生物 技術公司，今天宣布與羅氏診斷公司簽署研發合作協議，開發使用 由Inotrem開發的可溶性血漿循環蛋白（sTREM-1）的伴隨診斷測試。羅氏專有的Elecsys®平臺。這是羅氏診斷公司與一家初創生物技 術公司的第一份合作協議。
根據協議條款，羅氏和Intorem將共同開發一種體外穩健的原型分 析，用于定量測量膿毒性休克患者血漿樣本中的可溶性TREM-1 （sTREM-1）。sTREM-1是TREM-1免疫擴增途徑激活的標志物，并且 已顯示高sTREM-1血漿濃度與敗血癥性休克患者的陰性結果相關。血液中sTREM-1的測量可為膿毒性休克患者的診斷和預后提供有價 值的指標1,2,3。
Inotrem目前正在對膿毒性休克患者進行臨床2期臨床試驗，以證明 其先導化合物Motrem™（LR12）在膿毒性休克治療中的益處4。與羅 氏診斷公司的合作可能會產生支持Motrem™開發的配套診斷。
“ 膿毒性休克的主要問題之一是該患者群體的異質性。該合作提 議開展一項測試，允許對敗血癥患者進行某種分層，以便理想地識 別更有可能對Motrem治療做出反應的患者，“Inotrem首席執行官 兼聯合創始人Jean-Jacques Garaud說。“這表明我們愿意加速為 這些患者開發針對性治療解決方案。”
膿毒性休克的病理生理學特征在于對嚴重感染的強烈和過度的全身 性炎癥反應5。其后果包括重要器官功能障礙和可能對患者致命的主要血液動力學障礙。TREM-1途徑的激活被認為是導致感染性休克的關鍵因素6。
“作為體外診斷解決方案的領導者7，這是一個參與重癥監護醫學 新領域開放的絕佳機會，特別是在一個因感染性休克困難和高度異 質的人群而聞名的地區”，Jean-Claude分享Gottraux，羅氏診斷，集中和護理點解決方案負責人。“我們特別高興，因為這是羅氏 診斷公司首次與一家初創生物技術公司合作。”
Anne REIN 媒體聯系人S＆I
anne.rein**[ta]**ategiesimage.com
+33 6 03 35 9***
- 項目對接快訊
-
- 最新信息
- 熱門信息
